36氪首发 |「中美瑞康」获近2亿元A+轮融资，推进四个RNA创新药进入临床

36氪获悉，小激活RNA（saRNA）药开发企业「中美瑞康」近日完成近2亿元A+轮融资，本轮融资由国投创业领投，跨国药企日本卫材、领承创投、中新资本、相和澄道跟投。本轮融资主要用于将数个临床前项目推进到临床阶段，扩大核酸生产能力及加快国际化进程。

中美瑞康由RNA激活（RNAa）现象的原发现团队李龙承博士、Robert Place博士、Moorim Kang博士于2017年创办，是一家处于临床前阶段的平台技术型新药研发企业，专注开发基于RNA激活（RNAa）技术的小核酸药物。

当前，中美瑞康的团队规模近50人，Place博士和Kang博士分别担任CSO和CTO。产品管线方面，中美瑞康搭建了10余个药物研发管线，涵盖单基因遗传病、肿瘤、眼科、肝脏靶点、中枢神经系统等疾病领域。

“现在我们有4个管线在进行临床前研究，其中1个管线已进入IND enabling开发阶段，预计2023年会进入一期临床试验；另有3个管线预计2023年下半年进行IND申报。”公司联合创始人李龙承博士向36氪表示，“中美瑞康的定位是‘in China for Global’，国际化团队、覆盖多领域的管线、有自主知识产权的技术平台和全球知识产权体系是我们的优势。”

继小分子药物、抗体药物之后，RNA疗法正在引领创新药研发的第三次浪潮。

人的机体功能、细胞功能都需要靠蛋白去执行，蛋白是基因编码的，所以绝大部分疾病无外乎表现为好的蛋白不足或者“坏”的蛋白过多。针对这两种情况，前一种需要补充蛋白来治疗，后一种则是通过抑制蛋白进行干预。

RNAi（RNA干扰）、RNAa是RNA疗法中相辅相成的两种技术，都是利用双链小RNA来调控基因的表达，不同的是前者抑制基因的表达，而后者上调基因的表达。RNAa就是在基因转录环节内源性地促进其表达，从而增加对应功能蛋白的表达量，恢复蛋白的水平达到治疗疾病的目的。

“RNAa技术的应用范围非常广泛，适用于功能蛋白不足导致的疾病，比如单基因遗传病、肿瘤、心血管代谢疾病、自身免疫性疾病等几乎能够想到的疾病，都有它的应用场景。”

据了解，中美瑞康拥有两个具有自主知识产权的技术平台：“Smart-TTC”saRNA药物发现与开发平台，通过生信合理化分析、trigger设计、化学修饰等方式，提高靶点设计成功率和saRNA的成药性。SCAD（Smart Chemistry-Aided Delivery）智能化学辅助递送系统，是基于化学修饰和缀合技术的全新小核酸递送技术，能够实现肝外组织的有效递送。

“借助RNAi领域的现有成果，肝脏的靶向递送已经能够很好地解决。我们期望通过自主研发，早日克服肝外大部分组织的靶向递送这一领域的共性问题。”李龙承博士告诉36氪。

商业化方面，李龙承博士表示，中美瑞康希望能将RNAa这一源自其实验室的原创技术，从早期开发阶段一直推进到药物的成功上市。“我们也期待与药企及生物科技公司合作，借助他们的优势，包括临床开发能力、专科领域经验、产业界资源等，推动我们项目的临床开发与产品商业化。此次日本卫材参与对中美瑞康的投资，也将推动中美瑞康的国际化及与跨国药企合作的进程。”

目前，小核酸药物开发领域中，反义寡核苷酸（ASO）已有9款药物获批；小干扰RNA（siRNA）有4款药物获批；saRNA技术已进入临床II期研究，但尚无药物上市，其发展空间和市场前景值得期待。